Химия - Морфолино

Участок гетеродуплекса РНК—морфолино, показан октамер

Морфолино — синтетические олигонуклеотиды, применяемые в молекулярной биологии для изменения экспрессии генов. Антисмысловые олигомерные морфолино используются для блокировки доступа других молекул к специфическим последовательностям нуклеиновых кислот. Морфолиновые олигонуклеотиды блокируют небольшие одноцепочечные участки на поверхности молекул РНК.

Номенклатурный фрагмент «морфолино-» также употребляется в названиях других химических соединений, содержащих шестичленное морфолиновое кольцо. Для того чтобы избежать путаницы с другими производными морфолина, в англоязычной литературе название «Morpholino» иногда пишется с прописной буквы — подобно названию торговой марки. Также используется аббревиатура «PMO».

Морфолиновые олигонуклеотиды используются как инструмент «обратной генетики» для выключения активности гена. При этом либо в клетках полностью подавляется синтез целевого белка, либо модифицируется сплайсинг его пре-мРНК. Выключение экспрессии генов является мощным методом изучения функции конкретного белка. Подобным образом, удаление при сплайсинге конкретного экзона помогает установить функцию соответствующего белкового домена. К настоящему времени морфолиновые олигонуклеотиды использованы на различных модельных организмах: домовой мыши, данио, шпорцевой лягушке, морском еже.

В настоящее время морфолиновые олигонуклеотиды используются для разработки фармакологических препаратов для лечения бактериальных, вирусных инфекций, и уменьшения интенсивности генетических нарушений.